神經疾病包括中樞神經系統(tǒng)和周圍神經系統(tǒng)的各種疾病，這些疾病是全球疾病負擔的主要原因。

神經系統(tǒng)疾病的治療選擇范圍有限，與其他治療領域相比，改善治療的藥物批準率仍然較差。所以干細胞治療為許多患者提供了希望。

原則上，要使干細胞治療能夠成功地治療神經元受損或有缺陷的大腦疾病，該治療的目的應該是修復、替換或至少防止未來的惡化。因此，干細胞治療的目標是使治療性細胞定位到大腦的受損/損傷區(qū)域，通過旁分泌效應刺激組織的修復和維持，甚至可能產生新的神經元。根據(jù)定義，神經干細胞是治療神經系統(tǒng)疾病的原型和最合乎邏輯的干細胞療法。但是，由于神經干細胞位于成人大腦的深處，因此不可用于收獲，因此無法用于自體治療應用。因此，通過從流產的胎兒那里獲得的干細胞(因醫(yī)學或非醫(yī)學原因而流產)，準備用于異體移植。鑒于這種情況的實際和倫理局限性，除了移植細胞可能被受體免疫系統(tǒng)排斥或可能致腫瘤(由于其增殖能力增強)外，所以對替代來源的需求顯著增加。

隨著我們對干細胞生物學理解的最新進展，可以將多能干細胞(包括胚胎干細胞和誘導多能干細胞)分化為神經祖細胞或類似神經干細胞的細胞用于治療目的。將骨髓源骨髓干細胞分化成神經干細胞樣細胞用于多發(fā)性硬化患者的臨床應用。

這兩種形式的干細胞衍生物(來自胎兒組織和分化的)正在臨床研究中進行研究，以治療幾種神經學疾病。鑒于多能干細胞的高增殖能力和腫瘤形成的風險，因此多能干細胞并不直接用于治療目的，而是被分化為所需的完全分化的細胞類型。

造血干細胞和間充質干細胞也在臨床研究中被探索，以研究它們在治療各種神經系統(tǒng)疾病方面的潛力。

神經系統(tǒng)疾病是多種多樣的，而且通常知之甚少，因此通常缺乏治療選擇。干細胞治療有很大的前景，可能是緩解這些疾病負擔的解決方案。然而，干細胞有各種“形狀和大小”，而我們對移植干細胞的基本生物學和臨床益處的缺乏了解，使我們無法意識到它們真正的治療潛力。有200多個注冊的臨床研究，確實正在取得進展。其中絕大多數(shù)都是主要旨在評估安全性和可行性的早期臨床試驗。

在已經報道的研究中，普遍的共識是，干細胞治療似乎是安全的和耐受性良好的。關鍵的、設計良好的隨機臨床試驗對于衡量這些治療的真正臨床效益是至關重要的。

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