大多數(shù)患者在得知自己被診斷為“胃腸間質(zhì)瘤”時(shí)，恐怕都會(huì)一臉茫然，因?yàn)閺臎](méi)聽說(shuō)過(guò)胃腸間質(zhì)瘤是什么病，也不知道要面對(duì)何種治療方式。等逐漸了解后，可能又會(huì)聽說(shuō)胃腸間質(zhì)瘤一直有耐藥的問(wèn)題。那這又是什么意思呢？

胃腸間質(zhì)瘤是怎么??？傳統(tǒng)靶向藥為何出現(xiàn)耐藥問(wèn)題

胃腸間質(zhì)瘤（GIST）是胃腸道常見的一種具有潛在惡性傾向的侵襲性腫瘤，可以發(fā)生在消化道的所有部位，但主要發(fā)生于胃和小腸，往往被認(rèn)為是一種罕見疾病。胃腸間質(zhì)瘤在發(fā)病初期通過(guò)手術(shù)治療效果最佳；然而胃腸間質(zhì)瘤有起病隱匿的特點(diǎn)，很容易被常規(guī)檢測(cè)手段忽略，導(dǎo)致部分首次就診的患者已經(jīng)發(fā)生肝臟或腹腔其他器官的轉(zhuǎn)移，無(wú)法手術(shù)。加之胃腸間質(zhì)瘤對(duì)化療不敏感，導(dǎo)致在很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)沒(méi)有很好的全身治療方式。

隨著臨床研究的進(jìn)展，研究人員發(fā)現(xiàn)它其實(shí)是一種“分子病”，與基因突變有關(guān)。因此晚期胃腸間質(zhì)瘤可以采用靶向藥物治療，也確實(shí)取得了不錯(cuò)的效果。但一段時(shí)間后新的問(wèn)題又接踵而來(lái)：靶向藥在治療過(guò)程中會(huì)產(chǎn)生耐藥。

胃腸間質(zhì)瘤是什么病？瑞派替尼出現(xiàn)打破耐藥困局

近年來(lái)研究發(fā)現(xiàn)，近60%-70%的胃腸道間質(zhì)瘤患者酪氨酸激酶基因（KIT）存在突變，10%-15%的患者血小板源性生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）基因存在突變。針對(duì)這些突變基因相繼研發(fā)并上市了多款靶向藥物，如伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等等。但數(shù)據(jù)顯示，約10%-15%的轉(zhuǎn)移胃腸道間質(zhì)瘤對(duì)伊馬替尼會(huì)出現(xiàn)原發(fā)性耐藥，大部分患者在2-3年出現(xiàn)繼發(fā)性耐藥，并且隨著一線治療的失敗，二線和三線治療藥物由于與一線藥物同屬一類競(jìng)爭(zhēng)性抑制劑，使用后依然會(huì)出現(xiàn)同樣的耐藥性，而且疾病的控制時(shí)間顯著縮短。胃腸間質(zhì)瘤的治療陷入困局。

新型靶向藥物瑞派替尼以其獨(dú)特的作用機(jī)制緩解了耐藥的問(wèn)題。同樣是酪氨酸激酶抑制劑（KIT），瑞派替尼的作用機(jī)制更為新穎。傳統(tǒng)的KIT藥物僅作用于腫瘤細(xì)胞的ATP結(jié)合區(qū)域，而瑞派替尼通過(guò)創(chuàng)新雙重機(jī)制，一重占據(jù)開關(guān)口袋，二重與活化環(huán)結(jié)合并鎖住活化環(huán)，雙重機(jī)制確保活化環(huán)不會(huì)進(jìn)入開關(guān)口袋，是目前全球唯一的酪氨酸激酶“開關(guān)控制”抑制劑。

基于中國(guó)患者的橋接實(shí)驗(yàn)顯示，瑞派替尼達(dá)到了改善患者無(wú)進(jìn)展生存期的主要研究終點(diǎn)，患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）為7.2個(gè)月，并且總體耐受性良好，藥物相關(guān)的不良事件發(fā)生率低。因此最新的NCCN（美國(guó)國(guó)立綜合癌癥系統(tǒng)）軟組織肉瘤指南，以及最新版的CSCO（中國(guó)臨床腫瘤協(xié)會(huì)）胃腸間質(zhì)瘤治療指南都將瑞派替尼作為四線胃腸間質(zhì)瘤的唯一Ⅰ級(jí)推薦用藥。

納入“惠民?！睖p輕患者負(fù)擔(dān)，助力胃腸間質(zhì)瘤患者靶向治療    

為了使更多的患者能得到及時(shí)采用瑞派替尼治療，提高瑞派替尼的可及性，目前許多地區(qū)推出的“惠民?！倍紝⑷鹋商婺峒{入可理賠藥品目錄。比如杭州的“西湖益聯(lián)?！?，經(jīng)醫(yī)保報(bào)銷后患者的月治療費(fèi)用從原來(lái)的5萬(wàn)元降到2萬(wàn)元，并且哪怕已經(jīng)確診，也能“帶病投?！?，同樣“滬惠?！币彩侨绱?。截止到7月19日已經(jīng)有77個(gè)城市的“惠民保”都納入了瑞派替尼。

與此同時(shí)，再鼎醫(yī)藥還將積極配合政府，參與國(guó)家醫(yī)保藥品目錄申報(bào)工作。在進(jìn)一步降低晚期胃腸間質(zhì)瘤患者治療負(fù)擔(dān)的同時(shí)，助力規(guī)范化治療，讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者。

看了本文，相信患者朋友們對(duì)“胃腸間質(zhì)瘤是什么病”有了更進(jìn)一步的了解。納入商業(yè)保險(xiǎn)，以及未來(lái)如果醫(yī)保談判成功，將進(jìn)一步減經(jīng)患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使患者獲得更好的治療。