武田 中國總裁  單國洪

隨著藥品審評審批制度改革、醫(yī)保目錄調(diào)整和診療網(wǎng)絡(luò)的不斷完善,我國在提高創(chuàng)新藥物可及性方面已取得顯著進展。但在常見病、慢性病以外的疾病領(lǐng)域,如何滿足患者的臨床需求、使患者有藥用且可負(fù)擔(dān),這是武田 中國總裁單國洪當(dāng)前思考的問題。

記者:如何看待當(dāng)前創(chuàng)新藥物可及性提升的意義與挑戰(zhàn)?

單國洪:

提升創(chuàng)新藥品可及性的直接意義是挽救患者生命、提高患者生活質(zhì)量。同時減輕患者所在家庭的負(fù)擔(dān),也促進了社會穩(wěn)定。隨著我國“深化醫(yī)改”**的推進,醫(yī)療衛(wèi)生體系的優(yōu)化、醫(yī)療資源分配效率的提升,使得中國創(chuàng)新藥的上市、審評審批工作大幅度地前進,每年約有40多個創(chuàng)新藥在中國被獲批。更可喜的是,創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保的速度也在飛速提升。這些都顯著提升了公眾的幸福感和獲得感,對社會穩(wěn)定、健康中國戰(zhàn)略實施和國家可持續(xù)發(fā)展都意義深遠。

但我們看到,除了常見病、多發(fā)病,以罕見病為代表的一些其他疾病,在診療水平和創(chuàng)新藥可及性等方面仍面臨多重挑戰(zhàn):目前WHO認(rèn)定的罕見病超過7000種,其中80%為遺傳病,僅有5%病種可以有效治療和控制。盡管單個疾病發(fā)生率較小,但由于病種多,因此整個罕見病患者數(shù)量較多。中國預(yù)計有2000萬罕見病患者,每年新出生罕見病患兒逾20萬,他們中的大多數(shù)人長期面臨診療率低、誤診率高、藥物可及性低等困境。這類患者群體在診斷、治療、預(yù)后管理、用藥以及負(fù)擔(dān)等可及性問題更需要被政府、社會關(guān)注。

從與常見病、多發(fā)病的“斗爭”經(jīng)驗看,提升“藥物可及性”是一場持久戰(zhàn)。提升社會認(rèn)知、消除可能出現(xiàn)的歧視外,也需要各利益相關(guān)方攜手參與,提升診斷率、研發(fā)創(chuàng)新藥物、降低藥物負(fù)擔(dān)。

記者:在提升藥物可及性方面,RDPAC已開展哪些工作?

單國洪:

中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)代表全球以價值為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的跨國制藥企業(yè)群體,長期致力于將全球資源和先進經(jīng)驗引進中國、惠及患者,促進藥物可及性。。

在精準(zhǔn)醫(yī)療的時代和科學(xué)監(jiān)管的時代,醫(yī)學(xué)科學(xué)界和醫(yī)療保障等政府部門都需要以數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)進行決策。RDPAC每年都支持大量科學(xué)研究,如創(chuàng)新藥物全球使用情況比較等,致力于提供詳實數(shù)據(jù)和充分證據(jù),促進全球先進藥物管理理念和前沿科學(xué)技術(shù)的共享。

對跨國制藥企業(yè)來說,我們積極擁抱各項醫(yī)藥衛(wèi)生改革**,充分借助全球研發(fā)資源和互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療等先進技術(shù),更好推動診斷、治療和預(yù)后管理,從而更好幫助國內(nèi)患者。

同時,要創(chuàng)造性地解決問題,也需要各利益相關(guān)方共同營造更好的生態(tài)環(huán)境。作為支付方的醫(yī)保部門和商業(yè)保險、作為醫(yī)療服務(wù)提供方的醫(yī)療機構(gòu)、作為醫(yī)療產(chǎn)品提供方的制藥企業(yè)和醫(yī)療器械企業(yè)、作為需求提出方的患者及患者代表都需要參與其中,共同推動建立以政府為主導(dǎo)、多方多層次的籌資保障系統(tǒng)。

記者:以罕見病為例,RDPAC成員企業(yè)如何踐行“以患者為先”的價值理念?

單國洪:

中國罕見病患者已經(jīng)迎來春天:**層面利好眾多,診斷、治療、預(yù)后及用藥可及性方面也獲得了社會各界的關(guān)注,但仍面臨基礎(chǔ)研究稀缺、社會歧視嚴(yán)重和群體互助不足等挑戰(zhàn)。

作為全球規(guī)模領(lǐng)先的罕見病制藥企業(yè),也作為RDPAC的一員,我們一直攜手社會各界,在做一些扎實的事情,真正幫助到中國的患者。比如武田 中國與中國罕見病聯(lián)盟(CARD)簽訂戰(zhàn)略合作框架協(xié)議,致力于推動罕見病領(lǐng)域從診斷、治療、預(yù)后等相關(guān)研究的開展;我們支持了“‘武’彩童年 筑夢未來”兒童夏令營項目,推廣科學(xué)的疾病管理理念,塑造罕見病兒童堅強樂觀的人生態(tài)度,鼓勵他們擁抱美好未來;在血友病這個領(lǐng)域,2012年開始就啟動了中國血友病患者注冊登記系統(tǒng),目前已有1.7萬患者注冊,有助于有效識別患者、幫助患者獲得規(guī)范的診斷和治療;武田 中國也與淋巴瘤之家推出了T細胞淋巴瘤患者生存現(xiàn)狀調(diào)研,發(fā)現(xiàn)患者未被滿足的臨床需求。

同時,我們也致力于引進優(yōu)秀的國際經(jīng)驗,支持罕見病患者組織發(fā)展。一方面,罕見病患者組織可以改善患者的生存質(zhì)量,為患者群體在生理、心理和社會資源上提供支撐,另一方面,患者組織也可以促進公眾知曉提升、促進診療過程優(yōu)化,并在參與藥物創(chuàng)新、促進藥物可及發(fā)揮作用。國內(nèi)已有逾150個罕見病患者組織,但大部分仍較弱小。對此,我們組織了第一屆武田 中國罕見病患者組織賦能高峰論壇,希望幫助患者組織更好地服務(wù)患者。

本著以患者為先的價值理念,通過開放討論和共識凝聚,RDPAC將繼續(xù)為提升患者藥物可及性創(chuàng)造新機會,為落實健康中國戰(zhàn)略提供新動能。(本文轉(zhuǎn)載自《中國醫(yī)藥報》)