中國(guó)廣州2022 年3月18日，派真生物(PackGene)今日正式發(fā)布了 π-Alpha  293 細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)。這是全球領(lǐng)先、用于腺相關(guān)病毒（AAV）GMP規(guī)?；a(chǎn)的整體解決方案，由派真生物自主研發(fā)，對(duì)AAV三質(zhì)粒生產(chǎn)法中的RC質(zhì)粒進(jìn)行改造，同時(shí)深度優(yōu)化關(guān)鍵工藝，將大規(guī)模懸浮293細(xì)胞生產(chǎn)體系的總產(chǎn)率提高10倍以上。π-Alpha  293 細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)在大幅提升AAV載體單細(xì)胞產(chǎn)率的同時(shí)，實(shí)現(xiàn)了放大規(guī)模生產(chǎn)、降低基因藥物生產(chǎn)成本、節(jié)省工藝開發(fā)和生產(chǎn)時(shí)間，對(duì)RC質(zhì)粒的改造也不會(huì)有安全隱患，真正助力全球創(chuàng)新藥企加速推進(jìn)臨床試驗(yàn)、讓基因藥更早普惠大眾，讓老百姓用得起基因藥。

目前，全球AAV基因療法臨床試驗(yàn)已超過300多項(xiàng), 在基因治療產(chǎn)業(yè)對(duì)載體需求量日益加大的同時(shí)，AAV的規(guī)?；a(chǎn)成為限制基因藥物生產(chǎn)的瓶頸。同時(shí)空衣殼、宿主基因組殘留（HCD）等帶來的安全性顧慮也引起基因治療研究者的廣泛關(guān)注。如何在實(shí)現(xiàn)大規(guī)模高產(chǎn)的同時(shí)，最大程度降低空殼率和HCD的殘留含量成為AAV病毒生產(chǎn)CDMO服務(wù)商面臨的挑戰(zhàn)。 派真生物π-Alpha  293 細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)高效應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)中的重重困難，突破了現(xiàn)有技術(shù)的關(guān)鍵瓶頸，對(duì)提升患者用藥安全性，接受基因療法的可及性具有重大意義。

“派真生物 π-Alpha  293細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)在大幅提高產(chǎn)能的同時(shí)，可以有效地降低空殼率和降低關(guān)鍵雜質(zhì) (宿主細(xì)胞DNA， 內(nèi)毒素等) 的含量”，派真生物首席科學(xué)官李華鵬博士表示，“以往業(yè)界普遍認(rèn)為293細(xì)胞生產(chǎn)AAV的規(guī)?？煞糯笮砸约爱a(chǎn)率不足，經(jīng)過7年的研發(fā)，派真生物在200L 懸浮293細(xì)胞體系上已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了7.3×10^16vg的AAV總量，如果用上最新的工藝參數(shù)，可達(dá)到1.8×10^17vg總量，純化后空殼率通常低于5%甚至1%，HCD 含量可以低至 23ng/10^13vg， 遠(yuǎn)超業(yè)界懸浮293細(xì)胞體系A(chǔ)AV的總產(chǎn)能和產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)，可以支持絕大部分臨床級(jí)別生產(chǎn)及商品化生產(chǎn)需求。派真生物 π-Alpha  293細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)由公司十余項(xiàng)發(fā)明專利構(gòu)建，其中6項(xiàng)專利已經(jīng)授權(quán)，多項(xiàng)專利正在審核中。

作為一家全球化運(yùn)營(yíng)，專注于AAV基因療法的CDMO高科技企業(yè)，派真生物已經(jīng)完成了由紅杉資本、招銀國(guó)際等領(lǐng)投的數(shù)億元的融資。派真生物極具競(jìng)爭(zhēng)力的商業(yè)模式將強(qiáng)大的技術(shù)研發(fā)、工藝開發(fā)、質(zhì)量分析檢測(cè)能力及規(guī)模化生產(chǎn)能力緊密結(jié)合，通過一體化賦能平臺(tái)，助力客戶加速實(shí)現(xiàn)基因治療研究成果產(chǎn)業(yè)化，大幅縮短基因藥物的上市周期。