“對癌癥、慢性病、傳染病這三大類疾病的防治將切實改善全民健康水平,也將是創(chuàng)新藥行業(yè)助力實現(xiàn)‘健康中國2030’目標的重要切入點。”

2021年元旦前夕,李云霖在家教3歲的小女兒念一段童謠,當目光落在“燕子”兩個字上時,她不由自主地放緩語速,引導孩子想象燕子起飛的姿勢,想象燕子媽媽怎樣哺育雛燕。不知何時,她已眼眶泛淚。大約30年前,一樣的童謠,李云霖的媽媽也是這樣教她的。

李云霖的母親是位語文教師,2015年秋天,她即將從教師崗位退休,醫(yī)院的體檢報告顯示她肺腺癌,已到晚期。如今,李云霖陪伴母親挺過了抗癌的五個春秋。她說,“是一代又一代的靶向藥將媽生命留住的?！?

元旦過后,李云霖一家等到了一個好消息:新公布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2020年)》,將超過50種抗腫瘤藥物納入醫(yī)保,其中和肺癌相關的就有7種靶向藥和2種免疫藥。

2020年全球最新癌癥負擔數(shù)據(jù)顯示,肺癌仍是中國發(fā)病率及死亡率最高的癌癥病種。以往針對中晚期肺癌患者,只能采取化療和局部放療等治療手段,晚期肺癌患者的平均生存期不到一年,直到靶向藥出現(xiàn),才改變了這一狀況。

日前,中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)發(fā)布了《聚力創(chuàng)新藥行業(yè),助力健康中國建設》報告。報告指出,以靶向藥為代表的突破性的創(chuàng)新藥研發(fā)及普及,有效提高了中晚期癌癥患者的生存質(zhì)量。

2021年是“十四五”開局之年,也是實施《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》的關鍵之年,時代對創(chuàng)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療方案的需求越來越迫切?！皩Π┌Y、慢性病、傳染病這三大類疾病的防治將切實改善全民健康水平,也將是創(chuàng)新藥行業(yè)助力實現(xiàn)‘健康中國2030’目標的重要切入點?！? RDPAC執(zhí)行委員會主席、西安楊森制藥有限公司總裁安思嘉(Asgar Rangoonwala)說。

有藥可醫(yī)和有藥可防

世界衛(wèi)生組織日前表示,預計未來幾十年癌癥新發(fā)病例數(shù)將大幅增加,到2040年全球新發(fā)病例數(shù)將比2020年增加近5成,癌癥已成為全球第二大死因。

因此,要實現(xiàn)健康中國的目標,破解癌癥用藥難題是需要首先面對的問題。據(jù)RDPAC的統(tǒng)計數(shù)據(jù),過去5年來,中國共上市200個創(chuàng)新藥品種,33%為抗腫瘤藥物。其中,跨國藥企貢獻了157個創(chuàng)新品種,占比高達80%。值得一提的是,中國本土創(chuàng)新藥越來越多,而且是以加速度在增長。

然而在很長一段時間里,創(chuàng)新藥的研發(fā)成功和進入中國市場并不同步,國外新藥進中國之前,需要重做臨床試驗,少則三五年甚至更久。5年前,肖華強(化名)患癌的父親因為腦轉(zhuǎn)移,情況危急,需要一種靶向藥的三**品,但當時這款藥尚未進入中國,于是他通過廣東的病友家屬互助群,購買了一位家屬從印度托人代購的仿制藥?！坝腥松踔镣ㄟ^‘地下’渠道購買原料藥,自己配藥吃?！毙とA強告訴《環(huán)球》雜志記者。

所幸,這一狀況近年發(fā)生了巨大變化。2015年是中國藥品監(jiān)管改革元年,國辦44號文件(《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》)打出了藥品監(jiān)管改革的第一,此后各項提高藥品審評審批質(zhì)量、效率的**法規(guī)密集出臺。

根據(jù)RDPAC的報告,隨著藥品臨床試驗基地由審批制轉(zhuǎn)變?yōu)閭浒钢?中國的臨床試驗資源也得到極大釋放,加上國家藥監(jiān)局審評審批隊伍不斷壯大,藥品注冊積壓問題得到了有效解決,新藥上市時間縮短至12～18個月,基本達到國際先進水平。

除癌癥等重疾外,在中國,心血管疾病等慢病所造成的疾病負擔也相當大,根據(jù)《2020年中國衛(wèi)生統(tǒng)計年鑒》推算,2019年四大慢病國死因構成約為84%。

RDPAC在報告中引用世衛(wèi)組織的研究指出,從2012年到2025年,中等收入國家由慢性病造成的累計經(jīng)濟損失將達7萬億美元,而對慢性病進行預防和早期干預僅需要112億美元。

針對慢病防治,國家衛(wèi)生健康委員會規(guī)劃發(fā)展與信息化司司長毛群安表示,“不管是在城市還是在農(nóng)村,我們都感受到了重大的慢性疾病當前已經(jīng)成為國民健康主要的影響因素”,“要有效地應對復雜的影響健康因素的挑戰(zhàn),就不能僅僅依靠醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的單打獨斗,必須樹立大衛(wèi)生大健康的理念,把健康融入所有**,必須改變當前重治療輕預防高成本的傳統(tǒng)醫(yī)療模式,要建立預防為主和防治結合的激勵機制和**保障?！?

根據(jù)RDPAC的報告,通過預防性手段,理論上可減少約25%的疾病負擔,其中核心手段為健康教育、疾病預防、疾病診斷(早篩)和疾病管理四類。

報告分析說,中國目前在疾病監(jiān)測、疫苗接種、疾病早篩和預防保障上仍面臨著巨大的挑戰(zhàn):對于某些疾病(如病毒性傳染病)的監(jiān)測預警體系仍有待完善;疫苗的接種率不高,以流感為例,一些發(fā)達國家的流感疫苗接種率為60%～70%,而中國人群流感疫苗接種率每年僅約2%～3%。疾病早篩的覆蓋率較低,以乳腺癌與宮頸癌為例,重點年齡段的女性接受篩查的比例不足30%,遠低于發(fā)達國家70%～80%的篩查比例。

安思嘉說,針對以上問題,過去5年間,創(chuàng)新藥企引入了6個中國居民急需的新疫苗產(chǎn)品,涉及宮頸癌、輪狀病毒、帶狀皰疹、嬰幼兒肺炎球菌等疾病。此外,以疫情防控為例,將近20家全球領先創(chuàng)新藥企加強合作,投身于新冠疫苗的研發(fā)。除此前已得到廣泛應用的傳統(tǒng)類型疫苗(如滅活病毒疫苗、重組病毒載體疫苗等)外,新型疫苗如mRNA疫苗也取得了巨大進展。

讓創(chuàng)新藥“可及”

創(chuàng)新藥被成功引進并在中國上市,以及中國實現(xiàn)創(chuàng)新藥的本土研發(fā),都是創(chuàng)新藥走向患者的關鍵一步,但并非最后一步。

根據(jù)RDPAC報告引用的數(shù)據(jù),雖然中國的腫瘤患者5年生存率從2005年到2015年上升了10個百分點,達到40.5%,但很多患者還不能及時用到創(chuàng)新藥,這一數(shù)字與發(fā)達國家接近70%的水平仍有差距。

RDPAC執(zhí)行委員會副主席、羅氏制藥中國總裁周虹表示,“得益于近些年來利好的**,藥物可及性和醫(yī)保覆蓋已經(jīng)有了很大程度的優(yōu)化和提升,但仍存在一些新藥在獲批后只能覆蓋一小部分潛在病患的情況,病人用不到、用不起藥的問題亟待解決。需要我們共同努力,建立一個多層次的醫(yī)療保障體系,提升這些創(chuàng)新藥的可及性。”

據(jù)了解,新藥從研發(fā)到上市平均需要10～14年,耗費投資成本20億～26億美元(約合140億至183億元)。因此,創(chuàng)新藥物在上市初期,價格往往比較高。

李云霖的母親的是非小細胞肺癌,EGFR基因突變?！按蠹s是2017年,英國阿斯利康公司推出的新款EGFR靶向抑制劑泰瑞沙進入中國,我們最開始用的時候,一盒是5.3萬元。2018年泰瑞沙被納入醫(yī)保,價格降到1.5萬元。未來一旦產(chǎn)生了耐藥性,就需要使用輝瑞公司的二代藥阿法替尼,希望這款藥能早日納入醫(yī)保?！崩钤屏卣f。

為了推動創(chuàng)新藥物的可及性,充分滿足患者的用藥需求,近年來,中國持續(xù)進行國家醫(yī)保目錄的談判準入和更新工作,使得越來越多的優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥物被納入醫(yī)保目錄。

據(jù)悉,《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2020年)》于2021年3月1日正式實施。目錄內(nèi)藥品總數(shù)2800種,其中西藥1426種,中成藥1374種。本次醫(yī)保目錄調(diào)整,共對162種藥品進行了談判,119種談判成功,談判成功率為73.46%,談判成功的藥品平均降價50.64%。

中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)學院衛(wèi)生健康管理**學院執(zhí)行院長劉遠立認為,“可以考慮通過讓醫(yī)院提供創(chuàng)新藥,并通過差別收費的方式實現(xiàn)不同支付能力患者之間的‘交叉**’。與此同時,應大力支持商業(yè)醫(yī)療保險的發(fā)展,特別是以覆蓋創(chuàng)新藥為差異化發(fā)展戰(zhàn)略的商業(yè)醫(yī)療保險計劃?！?

疫情啟示醫(yī)藥創(chuàng)新方式

百年來對人類造成最大危害的新冠肺炎疫情,從不同角度給人以反思和啟示。

2020年12月出版的美國《科學》雜志評價說:科研人員從未針對“同一敵人”如此快速地開發(fā)出如此多的實驗性疫苗;從未有如此多的競爭者如此開放、頻繁地合作;從未有如此多的候選疫苗幾乎同時開展大規(guī)模有效性試驗;政府、企業(yè)、學術界和非營利組織也從未在這樣短的時間里在同一種傳染病上投入如此多的財力、人力和精力。

被人們稱為“新冠加速”的效應正投醫(yī)藥的創(chuàng)新方式上?！耙咔榈谋l(fā)提醒我們健康的重要性,也凸顯了藥物創(chuàng)新和國際合作的重要價值。’疾病無國籍,創(chuàng)新無國界’。我們希望能夠把全球的創(chuàng)新產(chǎn)品技術‘引進來’,同時,推動中國與國際科技交流合作,使中國成為全球科技開放合作的舞臺。讓中國本土研發(fā)的創(chuàng)新藥物走向世界?！敝芎缯f。

毛群安表示,疫情也讓人們意識到,“要利用大數(shù)據(jù)、互聯(lián)網(wǎng)、人工智能等創(chuàng)新治理方式方法,打造富有‘韌性’的健康城市。”

“新冠加速”現(xiàn)象幾乎使RDPAC所有成員企業(yè),都對數(shù)字化創(chuàng)新醫(yī)藥解決方案給予了特別的關注?！耙咔樽屛腋惺艿搅酥袊鴶?shù)字化進步之快,短短幾個月時間內(nèi),就有超過500家互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院得到了審批,不僅實現(xiàn)了線上診療,還能開處方,藥品還可以直接快遞到家?！卑菜技握f。

在北京大學國家發(fā)展研究院長江學者特聘教授劉國恩看來,中國的醫(yī)藥創(chuàng)新可以從兩個方面推進?！耙环矫?立足于當下,本土醫(yī)藥企業(yè)模仿學習外企先進的產(chǎn)品、技術、管理方式;另一方面,布局長線創(chuàng)新,這需要我們進一步完善制度,更好地激發(fā)和培養(yǎng)創(chuàng)新的理念和思維?！眲髡f,“政府的重要作用也不可或缺,尤其是全民醫(yī)保的籌資和支付方式的改革完善,重點解決當下醫(yī)藥產(chǎn)品和服務需求的可及性問題。對于不確定性很高的創(chuàng)新研發(fā)工作,盡可能留給市場主體進行資源配置,充分發(fā)揮社會力量在創(chuàng)新探索中的比較優(yōu)勢。”(本文轉(zhuǎn)載自《環(huán)球》雜志，記者：胡艷芬)