漸凍癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）是一種嚴(yán)重的神經(jīng)變性疾病，也被稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥。自1869年由Jean Martin Charcot初次確診以來，漸凍癥就被世界衛(wèi)生組織列為與疾病、癌癥、白血病等齊名的絕癥之一。ALS患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)系統(tǒng)受到侵害，導(dǎo)致肌肉無力、構(gòu)音障礙和吞咽困難等癥狀，使患者的生活質(zhì)量急劇下降。現(xiàn)今，治療ALS的方法仍然有限，世界范圍內(nèi)的醫(yī)學(xué)界一直在尋找更有效的治療手段。

在治療漸凍癥的長(zhǎng)路上，干細(xì)胞和基因的結(jié)合為患者帶來了新的曙光。一項(xiàng)的研究在2022年9月5日于國(guó)際醫(yī)學(xué)期刊Nature Medicine上發(fā)表，題為“Transplantation of human neural progenitor cells secreting GD into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial”，探索了這一聯(lián)合治療的前景，取得了令人振奮的成果。

干細(xì)胞和基因：奇跡的結(jié)合

這項(xiàng)研究利用了神經(jīng)祖細(xì)胞，這些細(xì)胞被設(shè)計(jì)成可以表達(dá)一種名為膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GD）的蛋白質(zhì)。GD是一種能夠保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的重要蛋白質(zhì)，然而，它本身無法穿越血腦屏障到達(dá)受損的神經(jīng)組織。為了解決這個(gè)問題，科學(xué)家將GD基因?qū)肷窠?jīng)祖細(xì)胞中，然后將這些改造后的細(xì)胞移植到患者的脊髓中。

在研究中，18名ALS患者接受了為期12個(gè)月的臨床試驗(yàn)。研究團(tuán)隊(duì)采用了一種新型注射裝置，將改造后的神經(jīng)祖細(xì)胞地輸送到患者的脊髓中。這些細(xì)胞在患者體內(nèi)超過3年的時(shí)間內(nèi)持續(xù)表達(dá)GD蛋白，發(fā)揮著保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的作用。這項(xiàng)研究證實(shí)了干細(xì)胞基因的靠譜性和有效性，為ALS的治療帶來了嶄新的可能性。

一次治療，持續(xù)保護(hù)

研究的結(jié)果令人鼓舞。通訊作者Clive Svendsen教授表示，將GD蛋白通過干細(xì)胞遞送到大腦或脊髓是一種非常有效的方法。這項(xiàng)研究的突破在于，這些神經(jīng)祖細(xì)胞在體內(nèi)存活時(shí)間超過三年，持續(xù)釋放GD蛋白，起到了長(zhǎng)期保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的作用。這種不僅僅是一次性的，而是一次治療，長(zhǎng)期保護(hù)，為患者提供了更持久的幫助。

實(shí)際上，這種治療方法不僅僅對(duì)肌肉力量有主動(dòng)的影響，而且在功能上也沒有影響。相較于傳統(tǒng)的治療方法，這種聯(lián)合干細(xì)胞與基因的治療方案顯得更為前瞻和創(chuàng)新。而且，這也為將來更多的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療提供了新的思路。

結(jié)語：曙光之路

在漸凍癥的治療領(lǐng)域，干細(xì)胞與基因的結(jié)合為患者開辟了新的治療途徑。這種創(chuàng)新的治療手段不僅僅為ALS患者帶來了新的希望，也為醫(yī)學(xué)界在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域探索新的方向。我們期待著這一領(lǐng)域的更多突破，期待著更多的患者能夠在科學(xué)的力量下重獲新生。