2019年7月，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)授予帕博利珠單抗(俗稱(chēng)K藥)聯(lián)合甲磺酸侖伐替尼（Lenvatinib）這一組合為“突破性療法”認(rèn)可，用于一線(xiàn)治療無(wú)法進(jìn)行局部治療的晚期不可切除肝細(xì)胞癌（HCC）患者。這項(xiàng)批準(zhǔn)是基于1b期試驗(yàn)KEYNOTE-524的最新中期結(jié)果。此外，今年5月10日，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)還批準(zhǔn)了又一個(gè)新藥——雷莫蘆單抗(Ramucirumab)用于甲胎蛋白(AFP)≥400ng/ml且之前已接受過(guò)索拉非尼治療的肝細(xì)胞癌患者單藥治療。這是首個(gè)以生物標(biāo)記物進(jìn)行選擇、對(duì)特定肝癌人群具有臨床獲益的藥物。該項(xiàng)批準(zhǔn)則基于朱秀軒教授牽頭的REACH-2研究結(jié)果，因其研究結(jié)果對(duì)晚期肝癌患者意義重大，于今年初發(fā)表于重磅醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀-腫瘤》上。

對(duì)于該兩項(xiàng)突破性研究將對(duì)現(xiàn)有肝癌患者治療格局產(chǎn)生的影響，嘉會(huì)國(guó)際腫瘤中心主任、哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、嘉會(huì)與美國(guó)麻省總醫(yī)院實(shí)驗(yàn)療法及臨床研究合作項(xiàng)目主任朱秀軒作為近期重大肝癌臨床研究——KEYNOTE-224（基于該研究結(jié)果，美國(guó)FDA于2018年底批準(zhǔn)“K”藥用于肝癌的二線(xiàn)治療）及REACH-2兩項(xiàng)肝癌領(lǐng)域突破性研究的全球牽頭專(zhuān)家，發(fā)表觀(guān)點(diǎn)：此次基于另一項(xiàng)KEYNOTE-524結(jié)果授予的肝癌一線(xiàn)突破性療法認(rèn)可（尚未得到批準(zhǔn)，但預(yù)期審批流程將得到加速），以及基于REACH-2研究批準(zhǔn)的肝癌二線(xiàn)療法，對(duì)于肝癌患者來(lái)說(shuō)無(wú)疑是全新、強(qiáng)有力的武器。

“我在擔(dān)任麻省總醫(yī)院肝癌研究中心主任時(shí)期曾負(fù)責(zé)領(lǐng)導(dǎo)多個(gè)肝癌治療的全球關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。最近這兩項(xiàng)（KEYNOTE-224、REACH-2）研究入組的治療對(duì)象都是在索拉非尼治療基礎(chǔ)上情況不理想或不耐受的晚期患者。對(duì)于這個(gè)階段的患者群體而言，原本已經(jīng)無(wú)計(jì)可施了。但通過(guò)全球臨床試驗(yàn)合作，此番批準(zhǔn)的兩項(xiàng)療法為他們找到了新的治療希望?！?/span>

什么是“突破性療法”？

突破性療法通常是指相比現(xiàn)有療法，在療效方面具有顯著優(yōu)勢(shì)的藥物治療方案。授予突破性療法的目的是加速開(kāi)發(fā)、審查和批準(zhǔn)用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的藥物。

新的帕博利珠單抗聯(lián)合侖伐替尼療法、雷莫蘆單抗單藥治療能否造福中國(guó)肝癌患者？

從全球肝癌流行病學(xué)角度看，中國(guó)肝癌患者占了全球肝癌患者總數(shù)的50%。帕博利珠單抗聯(lián)合侖伐替尼突破性療法認(rèn)可、雷莫蘆單抗單藥療法目前只是獲得FDA批準(zhǔn)，根據(jù)規(guī)定，國(guó)內(nèi)一般還不能使用，僅僅能通過(guò)患者入組到相關(guān)的國(guó)際臨床研究試驗(yàn)中獲得。朱秀軒教授目前身兼美國(guó)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、美國(guó)麻省總醫(yī)院肝癌研究中心主任、嘉會(huì)國(guó)際腫瘤中心主任，其領(lǐng)導(dǎo)的上海嘉會(huì)國(guó)際醫(yī)院與麻省總醫(yī)院實(shí)驗(yàn)療法及臨床研究合作項(xiàng)目，將有機(jī)會(huì)為更多的中國(guó)癌癥患者帶來(lái)獲益。

作為華人專(zhuān)家，朱秀軒教授在肝細(xì)胞癌（HCC）和膽管癌領(lǐng)域是國(guó)際公認(rèn)的權(quán)威專(zhuān)家，曾在多項(xiàng)肝癌、膽管癌以及其他胃腸道癌癥的國(guó)際臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中擔(dān)任項(xiàng)目負(fù)責(zé)人。朱博士目前的研究重點(diǎn)關(guān)注于肝細(xì)胞癌和膽管癌的新型治療方法、開(kāi)發(fā)靶向療法的新型循環(huán)和影像學(xué)生物標(biāo)志物、以及肝癌和膽管癌的新型基因突變及其特征。他與同事首次發(fā)現(xiàn)了IDH（異檸檬酸脫氫酶）基因突變的存在，以及膽管癌FGFR抑制劑的耐藥機(jī)制。

朱秀軒教授早在2009年就在美國(guó)麻省總醫(yī)院建立了首個(gè)多學(xué)科肝癌中心，建立了與腫瘤外科、移植外科、介入放射科、放射腫瘤科、肝病科和病理科等每周的多學(xué)科肝膽癌癥門(mén)診。該門(mén)診的服務(wù)對(duì)象包括從美國(guó)波士頓，新英格蘭區(qū)， 及世界各地轉(zhuǎn)診的患者，并作為創(chuàng)新型臨床研究的一個(gè)平臺(tái)。該多學(xué)科門(mén)診對(duì)肝膽癌癥患者進(jìn)行及時(shí)評(píng)估，并通過(guò)一次囊括多個(gè)領(lǐng)域相關(guān)專(zhuān)家的會(huì)診為這些患者做出最合適的治療決定。該肝膽癌癥門(mén)診為新英格蘭地區(qū)和其他州的許多腫瘤中心樹(shù)立了榜樣。

在晚期肝細(xì)胞癌（HCC）和膽管癌（BTC）中開(kāi)展了一系列臨床研究，朱教授領(lǐng)導(dǎo)探索了改善治療效果的諸多新策略，比如：a.新型分子靶向藥物研究（抗血管生成藥、EGFR抑制劑、mTOR抑制劑、MET抑制劑等）；b.靶向藥物與化療聯(lián)合治療；c.免疫療法研究；d.探索原發(fā)性肝癌中的新型放射療法（即質(zhì)子放療）。其中的一些研究引導(dǎo)了改變醫(yī)療實(shí)踐的III期臨床研究的開(kāi)展。

朱秀軒教授也是國(guó)際肝癌協(xié)會(huì)（ILCA）的創(chuàng)始理事會(huì)成員、美國(guó)內(nèi)科醫(yī)師學(xué)院（ACP）院士，以及美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）和美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）成員。朱教授曾擔(dān)任美國(guó)綜合癌癥網(wǎng)(NCCN)肝膽癌癥組委會(huì)會(huì)員、ASCO基金推選委員會(huì)評(píng)委、美國(guó)國(guó)家癌癥研究中心 (NCI) 消化道腫瘤專(zhuān)家指導(dǎo)委員會(huì)肝膽管癌工作組委員、美國(guó)肝病協(xié)會(huì)肝癌指南委員、 國(guó)際膽管基金會(huì)臨床研究董事會(huì)員。在此期間，朱秀軒教授的工作成果獲得了一系列國(guó)際榮譽(yù)，其中國(guó)際著名的研究獎(jiǎng)項(xiàng)包括：V基金會(huì)轉(zhuǎn)化研究獎(jiǎng)、Lorenzo-Capussotti杰出貢獻(xiàn)獎(jiǎng)和Jonathan Kraft轉(zhuǎn)化獎(jiǎng)。

朱秀軒教授此次回國(guó)擔(dān)任上海嘉會(huì)國(guó)際醫(yī)院腫瘤中心主任，對(duì)于中國(guó)的肝癌、膽管癌等消化系統(tǒng)腫瘤患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是一個(gè)巨大的好消息：國(guó)際公認(rèn)的權(quán)威專(zhuān)家就在身邊，患者不用遠(yuǎn)渡重洋求醫(yī)，從9月份起就可以在上?？粗煨丬幗淌诿恐艿膶?zhuān)家門(mén)診。

作為華人專(zhuān)家，朱秀軒教授在回國(guó)到嘉會(huì)國(guó)際醫(yī)院任職之前，就一直在肝癌、膽管癌和結(jié)直腸癌新療法的臨床研究、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究及肝癌靶向治療研究過(guò)程中與國(guó)內(nèi)腫瘤學(xué)界緊密合作。朱秀軒教授與秦叔逵教授、李進(jìn)教授、徐瑞華教授、沈琳教授、周儉教授、盧實(shí)春教授、 許劍民教授等國(guó)際國(guó)內(nèi)知名消化道腫瘤領(lǐng)域?qū)＜液献?，共同推進(jìn)中美癌癥領(lǐng)域臨床研究和指南編寫(xiě)等造?；颊吖ぷ鞯拈_(kāi)展。