迄今為止，人們還不能明確阿爾茨海默病(AD)的病因和病機，導(dǎo)致新藥研發(fā)的失敗率接近百分之百；但人們對它治療的探索和研究卻并未止步不前，依然沒有放棄，并且取得了巨大進展。

1、現(xiàn)有的AD藥物種類

目前，AD藥物只能改善患者癥狀，還不能達到治療效果。根據(jù)改善的對象，大致有以下三類：

此外，抗氧化藥物、抗炎藥物、雌激素、降糖、降脂類藥物等也備受關(guān)注————然而，針對AD的藥物研發(fā)和臨床試驗尚未有真正的突破。

2、AD藥物研發(fā)到底有多難？

自2000年以來，已有近400種治療阿爾茨海默病的藥物進入人體試驗階段——但只有5種被FDA批準使用，且它們都只能輕微緩解癥狀。這五種藥物分別是：

其中有4個是乙酰膽堿酯酶抑制劑——即改善認知癥狀藥物，1個NMDA受體激動劑——這已經(jīng)是人類發(fā)現(xiàn)和研究阿爾茨海默病的112年以來最成熟有效的所有藥物——這個局面至少會保持到GV-971上市以前。

如果說成果少，還不能完全體現(xiàn)AD藥物研發(fā)的難度，那么，當我們看到全球范圍內(nèi)其研發(fā)的失敗率，我們會深有體會。

下面一張圖，是中國醫(yī)藥工業(yè)信息發(fā)布的全球治療AD藥物研發(fā)狀態(tài)分布：

這張表反映了哪些信息呢？

①近乎令人絕望的成功率

這是對全球各大醫(yī)藥公司，如羅氏、強生還有等，多年以來投入巨資進行研究所作的總結(jié)：包括中國在內(nèi)的醫(yī)藥公司總共研發(fā)了1140多種藥物，如圖所示，近70%毫無進展或者被迫終止，能進入III期臨床的僅僅只有3%，最終成功上市的僅僅只有1%！

————而如前面所說，這1%上市的藥物，也不能治愈病情，而僅僅只能緩解癥狀。

②背后是難以估算的研發(fā)成本

除了上面看得見的極高的研發(fā)失敗率外，還有我們看不到的高昂研發(fā)成本——如此高的失敗率，幾乎意味著研發(fā)資金注定打水漂。人類為攻克這一世紀難關(guān)，到底投入了多少、付出了多少呢——我們永遠無法得知，更無法算清。

我們更清楚感受到研發(fā)成本是多么高昂。

這是Tufts Center對從上世紀70年代到2005年左右，每款新藥上市的開發(fā)成本估計——到2010年以后，一款新藥上市平均成本高達26億美元——還不包括研發(fā)失敗的統(tǒng)計。

無疑，AD藥物研發(fā)，既是難于上青天，也是要付出“天大”的代價的。

在困難重重的情況下，中國原創(chuàng)的GV-971能在III期臨床獲得舉世矚目的進展，并已申請上市，既是醫(yī)學(xué)界值得歡欣鼓舞的事，對于目前全世界5000萬患者來說更是福音！

二、何為GV-971?

GV-971（甘露寡糖二酸）是一種海洋來源的寡糖藥物，潛在的作用機理包括：抑制Aβ聚集、調(diào)節(jié)腸道菌群失衡、降低神經(jīng)炎癥等多靶點特性——也就是說，它是一類能多靶作用的AD藥物。

GV-971與 Aβ 的分子結(jié)合模型

三、為何它如此舉世矚目？

雷切爾·申德勒(Rachel Schindler)在11月24日至27日舉行的第11屆阿爾茨海默病臨床試驗會議科學(xué)委員會在會上說：“這一研究結(jié)果是繼膽堿酯酶抑制劑上市10多年以來最接近成功的抗阿爾茨海默病藥物?！?

那么，它有怎樣的療效呢？

1、臨床數(shù)據(jù)細節(jié)首次為人所知

11月25日，中國科學(xué)家首次在會上介紹了GV-971，該藥能夠顯著改善阿爾茨海默病患者的認知功能障礙，同時在全球范圍內(nèi)首次披露GV-971三期臨床數(shù)據(jù)。

據(jù)介紹，GV-971治療36周，能明顯改善阿爾茨海默病認知功能障礙，療效顯著；不良事件發(fā)生率與安慰劑非常相似，安全性好，有望成為全球首個靶向腦腸軸的糖類抗阿爾茨海默病創(chuàng)新藥物。

2、其前景如何？

目前，綠谷制藥已于2018年10月16日在中國遞交新藥上市申請，并計劃在未來進行全球臨床試驗。目前，該藥的上市申請已經(jīng)得到了積極回應(yīng)：

對于GV-971的醫(yī)療前景，國際知名神經(jīng)學(xué)專家、國際阿爾茨海默病協(xié)會終生成就獎獲得者Jeffrey Cummings教授客觀地評價說：“GV-971可持續(xù)穩(wěn)定地改善患者認知功能，為阿爾茨海默病治療提供全新方案。我們期待未來對GV-971在全球開展多中心臨床試驗，盡早造福全球患者?！?

濃霧漸開，人類終將看到曙光。