2016年，國務(wù)院印發(fā)《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》（簡稱《綱要》），提出到2030年總體癌癥5年生存率提高15%的目標。以《綱要》為指引，一場席卷全國的抗癌攻堅戰(zhàn)正式打響。

在淋巴瘤治療領(lǐng)域，靶向治療和免疫治療的發(fā)展，為贏得這場戰(zhàn)斗的勝利打下了堅實基礎(chǔ)，很多淋巴瘤患者受益于創(chuàng)新治療藥物的規(guī)范化治療，生存期大大延長，生存質(zhì)量也有了明顯提高,大部分淋巴瘤分型的患者都能得到治愈或?qū)崿F(xiàn)長期生存，但并不是所有的淋巴瘤分型都如此“幸運”，比如“棘手”的濾泡性淋巴瘤，目前仍然面臨著無法治愈、復(fù)發(fā)率高的治療困境，患者需求亟待滿足。

2021年6月，濾泡性淋巴瘤創(chuàng)新治療藥物奧妥珠單抗的獲批，為這場戰(zhàn)役帶來了劃時代的突破。這款針對濾泡性淋巴瘤的創(chuàng)新藥物聯(lián)合化療可使疾病進展/復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險顯著降低（3年隨訪數(shù)據(jù)顯示，進展/復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險降低34%），并顯著延長無進展生存期（3年P(guān)FS率80%），以及降低近一半的早期進展風(fēng)險（46%）。此外，5年數(shù)據(jù)顯示，患者生存率可提升至90%以上，率先實現(xiàn)了《國務(wù)院關(guān)于實施健康中國行動的意見》提出的“到2030年總體癌癥5年生存率不低于46.6%”目標。對此， 北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院黨委書記、大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任朱軍教授表示：“以濾泡性淋巴瘤為例，在治療淋巴瘤的示范效應(yīng)下，爭取早日取得抗癌戰(zhàn)斗的階段性勝利?！?

01

復(fù)發(fā)是濾泡性淋巴瘤

治療拉鋸戰(zhàn)的難攻點

“作為惰性淋巴瘤最常見的亞型，濾泡性淋巴瘤即使完全緩解，仍有可能反復(fù)復(fù)發(fā)，且每次間隔時間會不斷縮短，治療難度也隨之遞增?！敝燔娫诮邮懿稍L時談到，研究顯示，目前20%的濾泡淋巴瘤患者會出現(xiàn)早期疾病進展。而24個月內(nèi)病情進展患者的死亡風(fēng)險是無進展患者的12倍。

在之前以放化療為主的時代，面對復(fù)發(fā)，濾泡性淋巴瘤患者只能無力觀望。后來利妥昔單抗的問世打破了這一治療困境。朱軍回憶道，20年前利妥昔單抗是一款劃時代的治療物，以此為標志，濾泡性淋巴瘤治療逐漸走向無放化療時代。

20年后，中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）和美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）等權(quán)威指南均已再度更新，以奧妥珠單抗為基礎(chǔ)的治療方案已樹立起濾泡性淋巴瘤一線治療的全新標準。該方案可以降低早期進展風(fēng)險，進而減少復(fù)發(fā)、提高患者生活質(zhì)量，最終幫助患者更好地回歸社會。

02

創(chuàng)新藥是打贏抗癌戰(zhàn)的

有力“新武器”

21世紀初，以CD20為靶點的I型單抗利妥昔單抗開啟了濾泡性淋巴瘤治療新時代，20多年來也有過不少探索，但都沒有找到更有效的治療方法。2021年6月，奧妥珠單抗的獲批，為這些患者的治療帶來了新的曙光。

朱軍介紹，奧妥珠單抗是全球首個經(jīng)糖基化改造的II型人源化抗CD20單克隆抗體，其作用機制、臨床療效進一步改善和提高，精準度更高，對腫瘤細胞更具殺傷力。

一項名為GALLIUM的臨床研究證實，奧妥珠單抗聯(lián)合化療對比現(xiàn)有療法，在濾泡性淋巴瘤一線治療中有著顯著的療效優(yōu)勢：奧妥珠單抗聯(lián)合化療（G-化療）組的5年無進展生存（PFS）率達到70.5%，顯著高于一項名為利妥昔單抗聯(lián)合化療（R-化療）組（63.2%），且5年生存率超過90%，這對于減少、延緩復(fù)發(fā)，改善患者的生存質(zhì)量有著極其重要的意義；而且奧妥珠單抗治療方案能顯著降低24個月內(nèi)病情進展（POD24）事件比例，使POD24的發(fā)生風(fēng)險相對下降了46%，對高?；颊忒熜э@著；除此之外，奧妥珠單抗治療方案在總生存期和安全性方面同樣得到了驗證。基于臨床試驗結(jié)果， 奧妥珠單抗用于一線治療的方案已被NCCN、CSCO等多個權(quán)威指南推薦，收獲了全面認可。

奧妥珠單抗顯著的臨床價值，對于患者減少后續(xù)復(fù)發(fā)，減少反復(fù)檢查、重復(fù)治療所導(dǎo)致的費用開支，恢復(fù)心理健康都有著重要意義，能夠為深陷復(fù)發(fā)恐懼心理的濾泡性淋巴瘤患者注入一劑“強心針”，為患者的人生帶來更多的治療希望。正如《2020中國淋巴瘤患者生存狀況白皮書》（以下簡稱《白皮書》）所示，88.65%的受訪患者期待奧妥珠單抗早日上市，期待通過奧妥珠單抗治療開啟新的人生篇章。

03

醫(yī)保談判“突破口”

首要考量臨床價值

“創(chuàng)新藥物對疾病的干預(yù)效果是不言而喻的，結(jié)合近3年醫(yī)保目錄調(diào)整的情況來看，可以填補臨床未被滿足的患者需求的創(chuàng)新藥物，會優(yōu)先被納入基本醫(yī)療保險范圍，較高的臨床價值是醫(yī)保藥品準入的重要決策因素?！?nbsp;大連醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院醫(yī)療保險與物價管理部主任孔莉表示。

四川大學(xué)華西藥學(xué)院的胡明教授表達了同樣的觀點：“創(chuàng)新藥能否進入醫(yī)保，首先取決于其臨床價值。臨床價值突出體現(xiàn)在某種藥品能否滿足目前尚未被滿足的臨床需求，比如改變疾病無藥可用的狀態(tài)，或者顯著提高總生存期、無進展生存時間等?！?

胡明進一步補充道：“經(jīng)濟性不是指藥品價格，而是將藥物治療方案費用和臨床獲益綜合考量。其中，治療方案費用包括因患者生命延長，或者并發(fā)癥、不良事件減少，后期治療費用下降等產(chǎn)生的費用。而治療效果也不僅表現(xiàn)為臨床客觀緩解率的提高，還包括最終的健康改善等?！?

綜合以上觀點，針對GALLIUM研究情況，胡明評價道：“奧妥珠單抗臨床試驗比較規(guī)范，不管是全球還是中國的臨床試驗數(shù)據(jù)比較亮眼，是一款比較有價值的藥物。”

04

醫(yī)保早日覆蓋

患者與社會價值雙贏

“患者預(yù)后也是治療性價比的重要考量因素之一?！笨桌蚪淌谡劶搬t(yī)保談判對創(chuàng)新藥物的價值評估時提及。一項國際藥物經(jīng)濟學(xué)與結(jié)果研究學(xué)會（ISPOR）基于GALLIUM研究發(fā)布的中國社會經(jīng)濟影響研究顯示，2020—2030年間適用于奧妥珠單抗治療方案的一線濾泡性淋巴瘤患者，相較于利妥昔單抗方案，將增加約2.5萬個無進展生存年、19.48億元社會經(jīng)濟價值，社會獲益顯著。

奧妥珠單抗治療方案相較于利妥昔單抗方案，可增加約2.5萬個無進展生存年

《白皮書》數(shù)據(jù)顯示，受訪的淋巴瘤患者用藥自費比例仍然較高，自費醫(yī)療支出占其家庭年收入的72.02%，復(fù)發(fā)患者自費醫(yī)療支出占其家庭年收入的比例甚至高達170.83%。

患者年度醫(yī)療支出與家庭收入情況

推動奧妥珠單抗納入醫(yī)保目錄，提高藥物可及性，一方面可以幫助這些患者改善生存質(zhì)量，減輕反復(fù)就醫(yī)帶來的沉重經(jīng)濟負擔；另一方面，患者正常生活的回歸不僅能助力恢復(fù)其自身生理、心理、社會完整性，更能進一步為社會創(chuàng)造實際經(jīng)濟價值。

孔莉還補充道：“目前，我國醫(yī)療保障的程度和范圍在逐步擴大，這與人民群眾對生命質(zhì)量的期望是密不可分的。我國在有限的醫(yī)?；鸬那疤嵯露急M量保障所有患者的相關(guān)利益，助力健康中國提升癌癥5年生存率目標的早日實現(xiàn)。”