生物醫(yī)藥工程是多學(xué)科交叉、知識(shí)密集型的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)，綜合了各種前沿技術(shù)成果，是衡量一個(gè)地區(qū)科技發(fā)展水平的標(biāo)準(zhǔn)之一。隨著我國(guó)生物醫(yī)藥工程水平的不斷提升，相關(guān)產(chǎn)業(yè)也將迎來新的發(fā)展。本期嘉賓董小巖，他是生物醫(yī)藥工程的資深從業(yè)者，在從業(yè)過程中，他又進(jìn)行了哪些創(chuàng)新性探索?

董小巖，北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所的創(chuàng)始人，遺傳學(xué)博士、高級(jí)工程師。他以“基因治療藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化”為理想，以“做好藥，做老百姓用得起的基因藥”為使命，致力于研究病毒載體和基因藥物的產(chǎn)業(yè)化近三十年。

北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司是一家專業(yè)從事基因治療藥物核心技術(shù)研發(fā)和服務(wù)的生物高科技公司。公司的核心團(tuán)隊(duì)來自病毒基因工程國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，從事基因治療關(guān)鍵技術(shù)病毒載體研究開發(fā)二十多年，曾參與AAV載體藥物國(guó)家相關(guān)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的制定，獲得國(guó)家首個(gè)AAV基因藥物臨床試驗(yàn)批文，團(tuán)隊(duì)骨干多次承擔(dān)和參與國(guó)家級(jí)科研項(xiàng)目，包括863、973、重大專項(xiàng)、科技支撐計(jì)劃、國(guó)家自然基金等項(xiàng)目，目前已經(jīng)申請(qǐng)了16項(xiàng)發(fā)明專利。

自2005年成立以來，公司一直致力于病毒載體技術(shù)的不斷創(chuàng)新和應(yīng)用，以及基因藥物的研發(fā)。在AAV載體基因藥物研發(fā)方面，以子公司錦籃基因?yàn)橹黧w，治療的疾病對(duì)象從單基因遺傳病到各種缺乏有效治療或需要終生用藥的嚴(yán)重疾病。

在節(jié)目現(xiàn)場(chǎng)，北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所有限公司的董事長(zhǎng)董小巖先生向大家介紹了公司發(fā)展現(xiàn)狀。目前企業(yè)研發(fā)管線里的新藥研發(fā)項(xiàng)目20余項(xiàng)，涉及遺傳病、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液病、代謝性疾病、眼科疾病。公司的研發(fā)戰(zhàn)略是從罕見病為特色的基因治療藥物研發(fā)入手，解決其無(wú)藥可治的現(xiàn)狀;并由罕見病擴(kuò)及其它重大疾病的基因治療，解決其未被滿足的臨床需求。現(xiàn)有業(yè)務(wù)包括早期研發(fā)、CMC研究、注冊(cè)申報(bào)、臨床試驗(yàn)以及藥品上市后研究。

在CDMO服務(wù)方面，2018年公司在大興生物醫(yī)藥基地成立了子公司北京五加和基因科技有限公司，致力于為pre-IND和IND階段基因藥物提供符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的病毒載體制品研發(fā)生產(chǎn)服務(wù)，從前期工藝開發(fā)到中試和臨床級(jí)制品的制備服務(wù)、質(zhì)量研究服務(wù)和注冊(cè)申報(bào)服務(wù)，尤其專注于基因藥物包括AAV、HSV、LV和ADV等病毒載體制品的GMP生產(chǎn)和質(zhì)量體系建設(shè)，為客戶提供基因藥物研發(fā)全產(chǎn)業(yè)鏈的服務(wù)。

企業(yè)肩負(fù)以責(zé)任守護(hù)健康的使命，致力打造具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的中國(guó)基因治療藥物CDMO專業(yè)服務(wù)平臺(tái)，促進(jìn)基因治療研發(fā)公司(MAH)在亦莊和大興聚集，現(xiàn)已成為大興區(qū)規(guī)劃建設(shè)的新藥三大CDMO平臺(tái)之一(抗體藥物CDMO、基因藥物CDMO、創(chuàng)新制劑CDMO)。

在節(jié)目的最后，董事長(zhǎng)董小巖總結(jié)道，公司以“做好藥，做老百姓用得起的基因藥”為使命，相信“一勞永逸”治愈疾病的基因藥物是新藥未來的發(fā)展方向。未來，公司的研發(fā)團(tuán)隊(duì)將一直致力于基因治療關(guān)鍵技術(shù)研究，在病毒載體尤其是AAV病毒載體的改進(jìn)、生產(chǎn)系統(tǒng)的優(yōu)化、規(guī)?；a(chǎn)、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究、制品質(zhì)量提升及應(yīng)用領(lǐng)域拓展等方面不斷探索和創(chuàng)新。