生物醫(yī)藥工程是多學科交叉、知識密集型的高新技術產業(yè)，綜合了各種前沿技術成果，是衡量一個地區(qū)科技發(fā)展水平的標準之一。隨著我國生物醫(yī)藥工程水平的不斷提升，相關產業(yè)也將迎來新的發(fā)展。本期嘉賓董小巖，他是生物醫(yī)藥工程的資深從業(yè)者，在從業(yè)過程中，他又進行了哪些創(chuàng)新性探索?

董小巖，北京五加和分子醫(yī)學研究所的創(chuàng)始人，遺傳學博士、高級工程師。他以“基因治療藥物的研發(fā)及產業(yè)化”為理想，以“做好藥，做老百姓用得起的基因藥”為使命，致力于研究病毒載體和基因藥物的產業(yè)化近三十年。

北京五加和分子醫(yī)學研究所有限公司是一家專業(yè)從事基因治療藥物核心技術研發(fā)和服務的生物高科技公司。公司的核心團隊來自病毒基因工程國家重點實驗室，從事基因治療關鍵技術病毒載體研究開發(fā)二十多年，曾參與AAV載體藥物國家相關質量標準的制定，獲得國家首個AAV基因藥物臨床試驗批文，團隊骨干多次承擔和參與國家級科研項目，包括863、973、重大專項、科技支撐計劃、國家自然基金等項目，目前已經申請了16項發(fā)明專利。

自2005年成立以來，公司一直致力于病毒載體技術的不斷創(chuàng)新和應用，以及基因藥物的研發(fā)。在AAV載體基因藥物研發(fā)方面，以子公司錦籃基因為主體，治療的疾病對象從單基因遺傳病到各種缺乏有效治療或需要終生用藥的嚴重疾病。

在節(jié)目現場，北京五加和分子醫(yī)學研究所有限公司的董事長董小巖先生向大家介紹了公司發(fā)展現狀。目前企業(yè)研發(fā)管線里的新藥研發(fā)項目20余項，涉及遺傳病、感染性疾病、神經系統(tǒng)疾病、血液病、代謝性疾病、眼科疾病。公司的研發(fā)戰(zhàn)略是從罕見病為特色的基因治療藥物研發(fā)入手，解決其無藥可治的現狀;并由罕見病擴及其它重大疾病的基因治療，解決其未被滿足的臨床需求。現有業(yè)務包括早期研發(fā)、CMC研究、注冊申報、臨床試驗以及藥品上市后研究。

在CDMO服務方面，2018年公司在大興生物醫(yī)藥基地成立了子公司北京五加和基因科技有限公司，致力于為pre-IND和IND階段基因藥物提供符合GMP標準的病毒載體制品研發(fā)生產服務，從前期工藝開發(fā)到中試和臨床級制品的制備服務、質量研究服務和注冊申報服務，尤其專注于基因藥物包括AAV、HSV、LV和ADV等病毒載體制品的GMP生產和質量體系建設，為客戶提供基因藥物研發(fā)全產業(yè)鏈的服務。

企業(yè)肩負以責任守護健康的使命，致力打造具有國際競爭力的中國基因治療藥物CDMO專業(yè)服務平臺，促進基因治療研發(fā)公司(MAH)在亦莊和大興聚集，現已成為大興區(qū)規(guī)劃建設的新藥三大CDMO平臺之一(抗體藥物CDMO、基因藥物CDMO、創(chuàng)新制劑CDMO)。

在節(jié)目的最后，董事長董小巖總結道，公司以“做好藥，做老百姓用得起的基因藥”為使命，相信“一勞永逸”治愈疾病的基因藥物是新藥未來的發(fā)展方向。未來，公司的研發(fā)團隊將一直致力于基因治療關鍵技術研究，在病毒載體尤其是AAV病毒載體的改進、生產系統(tǒng)的優(yōu)化、規(guī)模化生產、質量標準研究、制品質量提升及應用領域拓展等方面不斷探索和創(chuàng)新。