此外，2025年12月美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予普樂司蘭鈉注射液針對嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG）的突破性療法認(rèn)定，有望進(jìn)一步拓展治療管理范圍，惠及更多患者。

賽諾菲區(qū)總裁施旺表示："甘油三酯管理和每個(gè)人息息相關(guān)，但高甘油三酯相關(guān)的系列疾病卻長期缺乏創(chuàng)新突破。此次瑞達(dá)普^®在華獲批不僅填補(bǔ)了FCS領(lǐng)域患者的未盡之需，也推動(dòng)中國甘油三酯管理邁入全新時(shí)代。在過去短短一個(gè)月內(nèi)，我們見證了星舒平^®與瑞達(dá)普^® — 心血管領(lǐng)域創(chuàng)新"雙子星"在華相繼獲批，充分印證了中國對'全球新'創(chuàng)新藥的支持力度，以'中國速度'滿足臨床急需，助推醫(yī)藥新科技轉(zhuǎn)化為新質(zhì)生產(chǎn)力。未來，賽諾菲將繼續(xù)聚焦'健康中國'戰(zhàn)略重點(diǎn)關(guān)注的心血管、代謝、呼吸、腫瘤四大慢病領(lǐng)域，發(fā)揮科學(xué)研發(fā)與多元合作的雙輪驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新模式，不斷將更多'同類首創(chuàng)'、'同類最佳'的創(chuàng)新產(chǎn)品引入中國，助力患者煥發(fā)生命光彩。"

中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任教授指出，"心血管疾病是威脅我國居民健康的'頭號殺手'，其防治工作是關(guān)乎國民健康的關(guān)鍵問題。《健康中國行動(dòng)（2019—2030年）》將心腦血管疾病防治列為專項(xiàng)行動(dòng)，并明確提出對血脂異常等風(fēng)險(xiǎn)因素進(jìn)行長期規(guī)范化管理。本次普樂司蘭鈉注射液的獲批，精準(zhǔn)回應(yīng)了臨床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填補(bǔ)了中國FCS治療藥物的空白。隨著創(chuàng)新療法的問世以及圍繞甘油三酯的全方位管理體系完善，未來血脂管理有望邁入更規(guī)范化、精準(zhǔn)化的新階段，推動(dòng)心血管疾病防治進(jìn)程，為中國慢病防治體系建設(shè)提供堅(jiān)實(shí)助力。"

甘油三酯背后的急性胰腺炎"致死風(fēng)險(xiǎn)"，治療困境亟待"破局"

血脂是血清中膽固醇、甘油三酯和類脂（如磷脂）等的總稱，在當(dāng)前血脂管理中甘油三酯相較于膽固醇更易被忽視，然而其疾病負(fù)擔(dān)與"次生災(zāi)害"十分嚴(yán)峻。當(dāng)甘油三酯水平≥5.6mmol/L即為嚴(yán)重高甘油三酯血癥（sHTG）^[2]，該疾病在中國影響近2,000萬人群健康^[3]；當(dāng)甘油三酯水平≥10mmol/L時(shí)，如患者合并高甘油三酯血癥性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反復(fù)腹痛病史等，則可能診斷為FCS^[4]。

急性胰腺炎是高甘油三酯的嚴(yán)重并發(fā)癥。患者面臨著休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的風(fēng)險(xiǎn)，重度急性胰腺炎發(fā)作相關(guān)的死亡率可達(dá)30%^[5]。約32%的患者會(huì)經(jīng)歷胰腺炎反復(fù)發(fā)作入院^[6]，且日常飲食受限，為患者與醫(yī)療系統(tǒng)帶來沉重負(fù)擔(dān)。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長生教授表示："在日常血脂管理中，除了關(guān)注膽固醇水平之外，甘油三酯也是一個(gè)不容忽視的重要課題，不僅是心血管事件的危險(xiǎn)因素，當(dāng)表現(xiàn)為FCS或sHTG等疾病時(shí)，更面臨急性胰腺炎等嚴(yán)重甚至致命的并發(fā)癥。然而，中國此前尚無在專門針對FCS的有效藥物。常規(guī)治療方案對高甘油三酯血癥人群的甘油三酯降幅25%-50%^[7]，而對FCS患者基本無效^[3]。同時(shí)，相關(guān)患者需長期遵循極低脂、低糖飲食和中高強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)。這也意味著，F(xiàn)CS患者不僅要面臨健康威脅，還要在日常生活中承受嚴(yán)格的管理壓力。本次普樂司蘭鈉注射液在華獲批有望改變FCS過往的管理模式，提升患者生活質(zhì)量。"

全球首個(gè)*，直擊甘油三酯管理中FCS臨床空白

FCS主要由于基因突變導(dǎo)致的脂蛋白脂肪酶功能缺失所致，而APOC3正是抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的關(guān)鍵分子，導(dǎo)致甘油三酯水平極度升高。普樂司蘭鈉能夠精準(zhǔn)靶向抑制APOC3的產(chǎn)生與分泌，從而有效改善FCS患者的甘油三酯水平。

中國心血管代謝聯(lián)盟副主席、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院內(nèi)科學(xué)（心血管病學(xué)）主任醫(yī)師、普樂司蘭鈉中國3期臨床試驗(yàn)主要研究者李勇教授指出："普樂司蘭鈉注射液作為全球首個(gè)靶向抑制APOC3 mRNA的siRNA類藥物，是甘油三酯管理變革性的治療藥物，能夠破解FCS在中國'無藥可控'的困局。全球3期臨床數(shù)據(jù)顯示，FCS患者使用普樂司蘭鈉注射液1個(gè)月即觀察到空腹甘油三酯水平顯著下降，治療10個(gè)月空腹甘油三酯水平較基線降低80%，12個(gè)月急性胰腺炎發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)較安慰劑降低80%。在安全性方面，總體不良事件風(fēng)險(xiǎn)與安慰劑組無顯著差異，且嚴(yán)重不良事件及停藥幾率低于安慰劑^[1]。同時(shí)，其每三個(gè)月一次皮射的給藥方式提供了便捷、高依從性的治療選擇。" 全球3期臨床研究PALISADE結(jié)果顯示，普樂司蘭鈉注射液未發(fā)現(xiàn)顯著增加的腎臟及肌肉相關(guān)不良事件，且研究入組包含聯(lián)合他汀治療患者^[1]，可為輕中度腎功能損傷患者或需聯(lián)合他汀治療的患者提供具有臨床價(jià)值的全新治療選擇。

本文RSS來源：美通社